Malattie rare, studio: 20% famiglie si indebita per le cure

ROMA – Assistere un malato raro
cambia radicalmente la vita delle famiglie: nel 20 per cento
dei casi si sono dovuti indebitare per le cure, anche perche’
nell’83 per cento dei casi i degenti devono raggiunger i
centri clinici di riferimento con spostamenti piu’ o meno
lunghi (40 per cento deve andare fuori regione). E ancora,
nel 39 per cento dei casi di pazienti pediatrici entrambi i
genitori sono costretti a limitare e/o interrompere la
propria attivita’ lavorativa. E’ quanto emerge da uno Studio
pilota, presentato mercoledi’ dall’Isfol nel corso del
Convegno nazionale “Costi sociali e bisogni assistenziali
nelle malattie rare”, tenutosi presso il Centro Congressi
Roma Eventi. Lo studio, primo nel suo genere in Italia, e’
condotto dall’Istituto per gli Affari sociali (Ias), in
collaborazione con la Federazione italiana malattie rare
uniamo-Fimr Onlus, Orphanet-Italia e Farmindustria, per
rilevare i bisogni assistenziali, i costi sociali ed
economici di questi malati e delle loro famiglie per
contribuire a specifiche misure di sostegno. Dal Rapporto di
ricerca, che analizza seicento questionari distribuiti ad
undici Associazioni di malattie rare e alla Fondazione Irccs
Istituto Neurologico “Carlo Besta”, emerge che le famiglie
che assistono un malato raro hanno bisogno di sostegno,
poiche’ affrontano quotidianamente problematiche
multifattoriali: alcune sono direttamente legate alla
patologia, come la necessita’ di affrontare le cure; altre
derivano dall’aggravamento delle condizioni professionali ed
economiche. Ad esempio, far fronte agli impegni di assistenza
di un malato raro per la famiglia puo’ comportare limitazioni
nell’ambito lavorativo: l’evento della malattia incide nel 90
per cento dei casi in modo negativo sull’attivita’ del padre
o della madre.
Questo e’ soprattutto rilevante quando si
tratta di pazienti pediatrici. Quelli considerati nello
studio sono in totale 189: dai dati e’ emerso che in 74
famiglie di pazienti pediatrici (pari al 39 per cento dei
casi) entrambi i genitori sono costretti a limitare e/o
interrompere la propria attivita’ lavorativa per le
necessita’ dettate dalla patologia del figlio. Ecco che per
le famiglie e’ quindi necessario ricorrere al sostegno
esterno: il 37 per cento dichiara di aver bisogno di aiuti
non finanziari. L’aiuto si r erebbe necessario, ad esempio,
per l’accesso ai centri clinici di riferimento: nell’83 per
cento dei casi, i pazienti devono raggiungerli effettuando
spostamenti piu’ o meno lunghi, poiche’ solo il 17 per cento
ha il centro clinico nella propria citta’ di residenza (il 40
per cento deve spostarsi in un’altra regione). Questo implica
la necessita’ di affrontare spese di viaggio, talvolta di
pernottamento, nonche’ investimenti in termini temporali.
Senza contare poi che, nonostante gli impegni portati avanti
in questi anni a livello di Ssn nella costituzione di una
rete di centri clinici specializzati, e nonostante
l’importante azione di informazione ed orientamento da parte
delle Associazioni, esiste ancora un 9 per cento tra i
rispondenti che non ha individuato un centro clinico di
riferimento e un 20 per cento che non ha alcun referente
territoriale. Pero’, tra coloro che si rivolgono al referente
territoriale (medico di famiglia, psicologo, Associazione),
il 92 per cento dichiara un livello di soddisfazione
sufficiente o piu’ che sufficiente, in quanto questo soggetto
offre al paziente un sostegno immediato e facilmente
accessibile nelle difficolta’ quotidiane. Il suo servizio,
seppur legato a competenze meno specialistiche rispetto a
quelle del centro clinico di riferimento, e’ particolarmente
importante per il paziente e i suoi famigliari.
Nonostante
questo, le famiglie si trovano spesso da sole di fronte ad un
carico assistenziale gravoso e costante, cui si sommano anche
consistenti impegni economici. Dall’indagine emerge che le
famiglie sotto la soglia di poverta’ sono piu’ numerose della
media italiana stimata dall’Istat nel 2009; se a queste si
aggiungono le famiglie che possono essere considerate a forte
rischio di poverta’, si arriva ad una percentuale del 35 per
cento. Dopo il 2001 – anno della normativa sull’esenzione per
le malattie rare – la situazione e’ migliorata soprattutto
per le spese che si rendono necessarie a pervenire alla
diagnosi, mentre tale normativa non ha modificato in maniera
cosi’ rilevante i costi relativi all’assistenza e alla cura.
Una volta ottenuta la diagnosi, infatti, una famiglia su
quattro delle rispondenti spende piu’ di 500 euro mensili (in
alcuni casi oltre 2.000) per la cura e l’assistenza richieste
dalla patologia. In alcune situazioni il carico economico
porta ad indebitarsi: almeno il 20 per cento di queste
famiglie ha avuto bisogno di un aiuto finanziario, che per
piu’ della meta’ dei rispondenti e’ stato offerto dai
parenti. Le misure di sostegno si rivelano quindi di notevole
importanza per queste famiglie. “Vorrei sottolineare –
dichiara il responsabile della Ricerca, Amedeo Spagnolo –
l’importanza di studi come questo, che mettono in evidenza il
peso sostenuto dalle famiglie dei malati rari, a cui e’
necessario dare risposte concrete. Auspico la possibilita’ di
avviare una piu’ ampia rilevazione che, definendo in modo
piu’ approfondito le necessita’ di sostegno delle famiglie,
possa offrire un contributo alla programmazione di efficaci
politiche sociali”.
“Il Convegno – dichiara il presidente
Trevisanato – oltre ad essere l’occasione per presentare una
ricerca che non ha precedenti in Italia per oggetto di studio
e impostazione metodologica, e’ anche il primo evento a
conclusione del percorso che ha portato l’Istituto per gli
Affari sociali a confluire nell’Isfol, in un quadro di
coerenza di intenti e condivisione di progetti di ricerca in
ambito sociale e professionale. L’Isfol, in linea con la sua
vocazione orientata alla ricerca e allo studio in materia di
politiche sociali e del lavoro, guarda con interesse ai
risultati di questo Rapporto. Si tratta di un settore
complesso, soprattutto se affrontato dal punto di vista dello
sviluppo di un nuovo modello sociale e dalla prospettiva
dell’inclusione. Il Welfare che auspichiamo coinvolge nel
processo di partecipazione – oltre naturalmente a tutti i
livelli istituzionali – le famiglie, l’associazionismo e
soprattutto le persone che tutti i giorni vivono il disagio
della patologia (in questo caso, le malattie rare) e che
proprio per questo possono suggerire soluzioni piu’ efficaci
ai problemi quotidiani. Mi auguro che i risultati del lavoro
svolto attraverso questo Studio pilota e i suoi futuri
sviluppi possano essere utili agli attori istituzionali nella
definizione di assetti legislativi e sociali rispondenti alle
necessita’ dei malati e delle loro famiglie”.
“Questo studio
– ha sottolineato Bruno Dallapiccola, coordinatore del
progetto Orphanet-Italia e direttore scientifico
dell’Ospedale “Bambino Gesu'” di Roma – ha evidenziato molte
criticita’ attorno al tema delle malattie rare, in parte gia’
documentate da altri studi effettuati in Europa, come quello
promosso dalla Federazione delle associazioni dei malati rari
(Eurordis) un paio di anni fa. Nello specifico questa
indagine ha fotografato alcune delle piu’ significative
problematiche sociali che sono costretti ad affrontare i
malati rari e le loro famiglie, ponendo l’accento su una
serie di domande che ancora attendono di ricevere risposte
puntuali. Ritengo lo studio promosso dall’Ias degno della
massima attenzione, soprattutto in questo momento storico che
vede i Paesi dell’Unione Europea proiettati all’appuntamento
del 2013, scadenza entro la quale saranno chiamati a redigere
i propri piani nazionali delle malattie rare. Lungo questo
percorso, l’Italia non potra’ non tenere conto delle
indicazioni fornite da questo studio-inchiesta”. “Per
rispondere al bisogno globale del malato raro e della sua
famiglia – dichiara il presidente di Uniamo, Renza Barbon
Galluppi – e’ necessario identificarlo e riconoscerlo per
sviluppare un approccio omogeneo e coordinato che renda piu’
facile e funzionale l’accesso di questi pazienti e delle loro
famiglie agli interventi da parte del sistema sociale.”
“Le
imprese del farmaco – afferma infine Massimo Boriero,
presidente Gruppo Biotecnologie di Farmindustria –
collaborano da anni con associazioni e istituzioni per
realizzare iniziative di sensibilizzazione e comunicazione
sulle malattie rare. In quest’ottica Farmindustria
contribuisce allo studio per la valutazione dei disagi che i
pazienti rari e le loro famiglie vivono quotidianamente. I
risultati dell’analisi sottolineano l’utilita’ della rete tra
tutti gli stakeholder per creare sinergie e offrire risposte
ai bisogni non ancora soddisfatti. L’industria, grazie alla
ricerca e alle nuove tecnologie, contribuisce al
miglioramento della qualita’ di vita dei pazienti con terapie
innovative per un numero crescente di queste patologie. Dal
2000 ad oggi, sono 795 le designazioni di farmaco orfano
rilasciate dall’Ema (l’Agenzia europea per i medicinali).
Secondo i dati dell’Osservatorio nazionale sulla
sperimentazione clinica dell’Aifa, le sperimentazioni
cliniche in Italia con almeno un farmaco orfano sono piu’ che
triplicate negli ultimi 5 anni, passando da 17 nel 2004 a 62
nel 2009. E da ottobre 2009 sono 7 le aziende italiane con
prodotti che hanno ottenuto la designazione di farmaco orfano
a livello europeo. Un impegno confermato anche dalla prima
posizione nel mondo che l’Italia occupa per l’indice di
specializzazione di pubblicazioni – il 10,4 per cento del
totale nelle Scienze della Vita – su queste malattie”.